SMArtCARE
Copyright: Susanne Goldbach
Neue therapeutische Möglichkeiten zur Behandlung von Patienten mit Spinaler Muskelatrophie (SMA) bringen Chancen, aber auch neue Herausforderungen.
Mit Nusinersen, Risdiplam und der Gentherapie (Onasemnogen-Abeparvovec) gibt es inzwischen drei verschiedene Medikamente zur Behandlung der SMA auf dem Markt. Die Zulassung dieser Medikamente beruht jedoch überwiegend auf klinischen Studien im Kindesalter und bisher gibt es kaum Erfahrungen zur Wirksamkeit und Sicherheit außerhalb dieser Population sowie über einen längeren Beobachtungszeitraum.
Um die Therapieeffekte der bisher zugelassenen Medikamente besser beurteilen zu können ist es notwendig Real-World-Daten im Rahmen der klinischen Routine von unbehandelten und behandelten Patientinnen und Patienten mit SMA über einen langen Zeitraum systematisch zu sammeln und auszuwerten. Daher wurde 2017, in Ergänzung zum Treat-NMD Register, in dem sich Patientinnen und Patienten selbst eintragen können, das krankheitsspezifische SMArtCARE Register in einer gemeinsamen Initiative von Neuropädiatern, Neurologen und der Patientenorganisation „Initiative SMA“ der Deutschen Gesellschaft für Muskelkranke (DGM) e.V. für den deutschsprachigen Raum (Deutschland/Österreich/Schweiz) etabliert.
Aktuell ist SMArtCARE auf die finanzielle Unterstützung durch die pharmazeutische Industrie angewiesen. Die volle Datenhoheit obliegt dennoch dem SMArtCARE Netzwerk. Die Industrie nimmt keinen Einfluss auf die Gestaltung des Registers oder auf die Analyse und Interpretation der Daten. Um die wissenschaftliche Unabhängigkeit des SMArtCARE Registers zu gewährleisten, werden bei regulatorischen Anforderungen keine Daten direkt mit den pharmazeutischen Unternehmen geteilt, sondern diese an unabhängige Institution mit Sitz in der EU gesendet, die die Auswertung übernehmen.
Die Datensammlung wurde durch die zuständigen Behörden und Ethikkommissionen genehmigt.