Institut für Transfusionsmedizin und Gentherapie

Viele angeborene Krankheiten des Blutsystems, wie etwa die schweren kombinierten Immundefekte (SCID), werden durch genau charakterisierte Gendefekte ausgelöst und lassen sich häufig nur durch eine allogene Stammzelltransplantation (SZT) therapieren. Um auch Patienten ohne passendem Spender zu helfen, entwickeln wir neuartige Therapieverfahren, die es uns erlauben patienteneigene, (autologe) Blutstammzellen für die Therapie zu verwenden.

Da diese Zellen jedoch einen Fehler im Erbgut aufweisen, muss dieser Gendefekt erst durch eine Gentherapie korrigiert werden. Zur Therapie verschiedener Formen von erblichen Immunschwächeerkrankungen entwickeln wir neuartige gentherapeutische Verfahren auf der Basis der Genom-Editierung mit Designer-Nukleasen, wie etwa CRISPR-Cas und TALEN.

Aufgrund der langjährigen Erfahrung mit der Transplantation von Blutstammzellen, ist die Kombination von Stammzelltherapie mit Genom-Editierung ein besonders vielversprechender Ansatz zur Behandlung sowohl von primären als auch von erworbenen Immundefekten. In diesem Sinne kooperiert das Institut für Transfusionsmedizin und Gentherapie mit mehreren klinisch ausgerichteten Arbeitsgruppen innerhalb des CCI, um translationale Forschungsprojekte, wie z.B. die Herstellung von Gentherapeutika zur Behandlung von SCID, der Hämophagozytischen Lymphohistiozytose (HLH) oder zur Therapie von HIV-Patienten, erfolgreich in die Klinik zu bringen.