Wir überwinden Grenzen

(30.01.2018) Viele Arzneimittel sind für junge, schwerkranke Kinder nicht zugelassen. Das erschwert die Behandlung und macht sie riskanter. Schuld daran sind vor allem das Geld und Regelungen, die die Kinder eigentlich schützen sollten.  

Mehr als die Hälfte aller Medikamente, die in der klinischen Kinderherz-Medizin genutzt werden, sind eigentlich nicht für Kinder zugelassen. Sie dürfen nur im sogenannten off-Label-Use verwendet werden. Im Interview erklärt Professor Dr. Brigitte Stiller, Ärztliche Direktorin der Klinik für Angeborene Herzfehler und pädiatrische Kardiologie des Universitäts-Herzzentrums Freiburg · Bad Krozingen, was die Gründe dafür sind und was sich ändern muss.

ImFokus: Warum müssen Kinder bei der Entwicklung und Zulassung von Medikamenten besonders berücksichtigt werden?
Professor Stiller: Kinder sind keine kleinen Erwachsenen. Ihre Organe unterscheiden sich stark von denen Erwachsener, nicht nur in der Größe, sondern auch im Stoffwechsel. Die Leber ist beispielsweise bei Kindern im Verhältnis zum Körper viel größer und damit auch aktiver als bei Erwachsenen. Deshalb müssen Wirkung und Verstoffwechselung von Medikamenten für Säuglinge, Kleinkinder und Schulkinder individuell überprüft werden.   Außerdem brauchen Kinder eine kindgerechte Aufbereitung. Ihr Geruchs- und Geschmackssinn ist um ein Vielfaches empfindlicher als der von Erwachsenen. Und sehr große Tabletten sind für sie schwierig zu schlucken. Ein Arzneimittel, das vom Kind nicht akzeptiert wird, hat wenig Sinn.  

Trotzdem sind viele Medikamente nicht für Kinder zugelassen. Warum?
Dafür gibt es hauptsächlich finanzielle und ethisch-regulatorische Gründe. Herz-Kreislauf-Erkrankungen treten bei jungen Kindern vergleichsweise selten auf und haben dann auch noch eine große Variabilität. Zudem müssen Kinder in mehrere Altersklassen unterteilt werden, da ein Neugeborenes Medikamente ganz anders verarbeitet als ein Schulkind. Das macht die Zulassung aufwändig und teuer. 
Außerdem müssen Risiken bei der Zulassung für Kinder viel stärker ausgeschlossen werden, was die Studien sehr teuer und aufwändig macht. Das war eigentlich zum Schutz der Kinder gedacht, hat aber zur Konsequenz, dass Präparate an Schwangeren oder jungen Säuglingen gar nicht untersucht werden. Leider  ist  von  neueren Wirkstoffklassen oftmals  keine  oder  maximal eine Substanz für Kinder zugelassen.  

Was muss denn geschehen, damit sich die Situation ändert?
Es ist ein Paradigmenwechsel erforderlich: Weg von dem Standpunkt, dass Kinder vor  klinischer Forschung geschützt werden müssen, hin zu dem Standpunkt, dass Kinder durch klinische Forschung  geschützt  werden können. In den letzten Jahren gab es schon einige gesetzliche Korrekturen, die bestimmte Untersuchungen vorschreiben oder finanziell attraktiver machen. Dieser Weg muss auf europäischer Ebene weitergegangen werden. Außerdem müssen Ärzte mehr Zeit für die Durchführung solcher Studien bekommen.  

Wie wirken Sie mit Ihrer Klinik an der Entwicklung mit?
Wir haben es uns in der Klinik für Angeborene Herzfehler und pädiatrische Kardiologie in Freiburg auf die Fahnen geschrieben, aktiv für und an Medikamentenstudien für Kinder zu arbeiten. Aktuell laufen mehrere Studien, unter anderem zu einem neuen „blutverdünnenden“ Medikament, zu einem Wirkstoff gegen Bluthochdruck und zu einem Medikament bei Herzmuskelschwäche, außerdem studieren wir den Einsatz spezieller Herzkathetersysteme, die an die zarte Anatomie von unter Einjährigen angepasst sind.

Wie reagieren Eltern auf die Möglichkeit einer Studienteilnahme ihrer Kinder?
Oft überwiegt die Angst, insbesondere wenn es sich um Studien handelt, bei denen eine Gruppe ein Placebo-Medikament ohne Wirkstoff erhält. Deshalb führen wir heute häufiger Vergleichsstudien durch, bei denen zwei unterschiedliche Therapien miteinander verglichen werden. Aber auch der zeitliche und organisatorische Aufwand durch zusätzliche Untersuchungen kann abschreckend wirken. Hier bemühen wir uns intensiv, die Eltern über mögliche Chancen einer Teilnahme aufzuklären.